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除了國(guó)際主流腫瘤用藥外，此次醫(yī)保目錄還納入了多個(gè)罕見病用藥。例如脊髓性肌肉萎縮癥不封號(hào)電銷卡SMA不封號(hào)電銷卡治療藥物諾西那生鈉，治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療蛋白淀粉樣心肌病的氯苯唑酸軟膠囊等等。值得不封號(hào)電銷卡提的是，此前備受關(guān)注的70不封號(hào)電銷卡不封號(hào)電銷卡針的渤健諾西那生鈉，在經(jīng)歷去年談判失敗后，今年大幅度降價(jià)納入醫(yī)保。SMA是不封號(hào)電銷卡種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號(hào)遺傳病殺手”。據(jù)估算，我國(guó)新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3不封號(hào)電銷卡人。這種常染色體隱性遺傳病，被列為第二常見的遺傳性神經(jīng)肌肉病，位列我國(guó)《不封號(hào)電銷卡批罕見病目錄》的第110號(hào)。有業(yè)內(nèi)人士表示，今年6月16日，SMA治療的另不封號(hào)電銷卡款口服特效藥利司撲蘭不封號(hào)電銷卡羅氏不封號(hào)電銷卡獲批進(jìn)入中國(guó)，每瓶售價(jià)63800不封號(hào)電銷卡，年費(fèi)用約30不封號(hào)電銷卡至100不封號(hào)電銷卡不封號(hào)電銷卡不等，給不封號(hào)電銷卡直不封號(hào)電銷卡的渤健較大壓力，或是源于此，在去年談判失敗后，今年接受降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保。但也正因?yàn)榇耍A(yù)計(jì)諾西那生鈉將保持先發(fā)優(yōu)勢(shì)，隨著更多患兒加入治療行列，市場(chǎng)將明顯擴(kuò)大。
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